Roma, 8 gennaio 2019 - Daiichi Sankyo Europe ha stretto un accordo di licenza esclusiva con Esperion Therapeutics (NASDAQ: ESPR) per la commercializzazione delle compresse di acido bempedoico e della associazione fissa acido bempedoico/ezetimibe, nell'area economica europea e in Svizzera. Daiichi Sankyo Europe si occuperà della commercializzazione in questi territori, mentre Esperion sarà responsabile della produzione e dello sviluppo di questo inibitore orale dell'adenosina trifosfato (ATP) citrato liasi (ACL) in monosomministrazione giornaliera che riduce il colesterolo e la sintesi degli acidi grassi nel fegato[i]. L'accordo rafforzerà il portfolio cardiovascolare di Daiichi Sankyo in Europa e sfrutterà le sinergie create nella commercializzazione dell'anticoagulante orale in monosomministrazione giornaliera LIXIANA® (edoxaban) e dell'antiaggregante in monosomministrazione giornaliera Efient® (prasugrel).

Vi è una significativa necessità di ulteriori opzioni di trattamento per l'elevato numero di pazienti in Europa con ipercolesterolemia che non raggiungono il livello ottimale di colesterolo LDL. Anche nei pazienti ad altissimo rischio, solo il 32% raggiunge il livello target di C-LDL[ii], e ciò è particolarmente vero per i pazienti che sperimentano reazioni avverse ai farmaci a base di statine e sono così costretti ad assumerne solo alla massima dose tollerata o addirittura a non prenderne affatto.[iii] L'acido bempedoico è un profarmaco che richiede l'attivazione da parte della acil-CoA sintetasi-1, enzima assente nel tessuto muscolare, e quindi non presenta il rischio potenziale di reazioni avverse a carico dei muscoli associato alla terapia con statine.1 L'acido bempedoico può essere usato in associazione con altri farmaci ipolipemizzanti e offrirà un'opzione orale, in monosomministrazione giornaliera, per i pazienti che non raggiungono il target di C-LDL.[iv]

Il robusto programma di sviluppo che ha valutato l'efficacia e la sicurezza dell'acido bempedoico è stato completato nell'ottobre 2018. Gli studi di fase 2 e di fase 3 sono stati condotti su quasi 4.800 pazienti; circa 3.100 sono stati trattati con acido bempedoico e hanno ottenuto una riduzione di C-LDL fino al 30% se utilizzato in monoterapia e fino al 48% se in associazione con ezetimibe. I risultati dimostrano che l'acido bempedoico è ben tollerato e ne confermano l'efficacia su un lungo periodo di tempo. La frequenza di eventi avversi osservati durante il trattamento, di eventi avversi a carico dei muscoli e di interruzioni della terapia, è risultata sovrapponibile nel gruppo trattato con acido bempedoico e in quello trattato con placebo.[v]

"Siamo molto lieti di annunciare questo accordo di licenza commerciale per l'acido bempedoico, un trattamento innovativo che affronterà un importante bisogno insoddisfatto per i pazienti che non raggiungono il livello ottimale di colesterolo LDL ed hanno opzioni terapeutiche limitate" dichiara Rodney Smith, ricercatore e capo del Medical Affairs di Daiichi Sankyo Europe. "Il team di Esperion ha condotto un programma di sviluppo robusto e di alta qualità su 4.000 pazienti dimostrando che l'acido bempedoico è un'opzione terapeutica efficace e ben tollerata. Ciò supporta la nostra grande fiducia in questo prodotto che completa e rafforza il nostro attuale portfolio cardiovascolare, costruito sul successo di LIXIANA®", aggiunge Benoit Creveau, capo del dipartimento del Marketing Cardiovascolare di Daiichi Sankyo Europe.

Secondo i termini dell'accordo, Daiichi Sankyo Europe verserà a Esperion un anticipo di 150 milioni di dollari, a cui aggiungerà versamenti successivi, inclusi 150 milioni di dollari sulle prime vendite commerciali e royalties. Il totale di queste tranche potrebbe potenzialmente arrivare fino a 900 milioni di dollari.

"Siamo molto felici di collaborare con Daiichi Sankyo Europe per rendere l'acido bempedoico l'opzione di trattamento ipolipemizzante preferita dopo le statine, sia per i pazienti che per i medici europei. Daiichi Sankyo Europe, con la sua organizzazione commerciale composta da 1000 dipendenti dedicati all'area cardiovascolare, vanta una serie di successi nella vendita di farmaci, incluso quello del suo anticoagulante orale LIXIANA®, che hanno come target gli stessi specialisti a cui è rivolto l'acido bempedoico", dichiara Tim Mayleben, presidente e CEO di Esperion. "Questo accordo rappresenta il primo passo nell'evoluzione di Esperion, da pioniera ad azienda commerciale di successo".

Esperion ha completato il suo programma di sviluppo di Fase III di acido bempedoico in monosomministrazione ed associato ad ezetimibe nell'ottobre 2018. La società prevede di presentare le domande di autorizzazione all'immissione in commercio alla Food and Drug Administration (FDA) durante il primo trimestre del 2019 e all'Agenzia europea per i medicinali (EMA) durante il secondo trimestre del 2019. Le decisioni sull' approvazione da parte della FDA e dell'EMA sono attese nella prima metà del 2020. CLEAR Outcomes, il trial globale sull'acido bempedoico e gli eventi cardiovascolari, è attualmente in corso e i dati sulla riduzione del rischio cardiovascolare sono attesi nel 2022.